Des chercheurs israéliens ont annoncé mardi avoir découvert un mécanisme clé à l’origine de la maladie neurodégénérative SLA, qui pourrait débloquer un moyen de retarder ou d’inverser la maladie qui affecte des milliers de personnes chaque année.
L’équipe de l’Université de Tel Aviv, ainsi que des chercheurs du Sheba Medical Center et d’instituts en Allemagne, en France, au Royaume-Uni et aux États-Unis, ont découvert qu’une accumulation d’une protéine appelée TDP-43 près des jonctions neuromusculaires, qui traduit les signaux neuronaux en activité motrice, provoque la dégénérescence et la mort des motoneurones en inhibant la production mitochondriale.
Cela conduit à son tour à la sclérose latérale amyotrophique, également connue sous le nom de maladie de Lou Gehrig, qui fait perdre aux personnes atteintes la capacité de marcher, de parler ou même de respirer.
« La paralysie causée par la maladie résulte de dommages aux motoneurones, ce qui entraîne la dégénérescence des terminaisons nerveuses et la perte de l’innervation musculaire », a déclaré le professeur Eran Perlson, qui a dirigé l’étude avec les doctorants Topaz Altman et Ariel Ionescu. dans un communiqué de presse.
« Cela conduit par conséquent à la dégénérescence du nerf et à la mort des motoneurones dans la moelle épinière, mais jusqu’à présent, nous ne pouvions pas comprendre le mécanisme biologique de base à l’origine des dommages initiaux derrière cette cascade vicieuse. »
En utilisant une molécule expérimentale pour décomposer le TDP-43 chez les animaux, les scientifiques ont pu restaurer l’activité des motoneurones, ouvrant la porte à d’éventuels médicaments pouvant guérir la SLA chez l’homme s’ils sont découverts avant que les dommages ne deviennent trop graves, ont déclaré les chercheurs.
« Cette découverte peut conduire au développement de nouvelles thérapies qui pourraient soit dissoudre les condensats de protéines TDP-43, soit augmenter la production de protéines essentielles à la fonction mitochondriale, et ainsi guérir les cellules nerveuses avant les dommages irréversibles qui se produisent dans la moelle épinière », dit Perlson.
La SLA, qui a affligé Stephen Hawking et a fait l’objet de l’Ice Bucket Challenge, n’a pas de traitement médicamenteux approuvé.
« Nous nous attaquons au problème à l’autre bout – dans la jonction neuromusculaire. Et si à l’avenir nous pouvions diagnostiquer et intervenir suffisamment tôt, il serait peut-être possible d’inhiber la dégénérescence destructrice des muscles des patients SLA », a-t-il déclaré.
L’étude évaluée par des pairs a été publiée dans la revue Nature Communications.
