Des scientifiques israéliens ont mis au point une méthode « d’assurance qualité » pour l’édition du génome, qui, selon eux, a le pouvoir de faciliter la traduction des technologies de l’ADN de la théorie aux traitements.
Le système d’édition du génome CRISPR fonctionne en coupant l’ADN avec des « ciseaux » microscopiques et en le fixant. La méthode est déployée pour traiter certains troubles génétiques, et des efforts considérables sont déployés pour étendre son utilisation.
Mais l’un des problèmes de démarrage est la précision. « Comme chaque maison a une adresse que vous utilisez pour la trouver, chaque gène a une ‘adresse’ que nous utilisons pour cibler l’édition CRISPR, mais parfois il y a un manque de précision et les minuscules ‘ciseaux’ vont au mauvais endroit », a déclaré biologiste moléculaire Dr Ayal Hendel de l’Université Bar Ilan.
Il a mis au point une nouvelle méthode pour évaluer, avec un niveau de précision sans précédent, le nombre d’erreurs qui se glissent lorsqu’un outil d’édition du génome est utilisé et où les erreurs se produisent. Un article universitaire sur la percée devrait paraître lundi dans la revue à comité de lecture Nature Communications.
Hendel a déclaré que sa technologie – un logiciel déjà disponible en téléchargement – donnera aux scientifiques une chance de corriger rapidement les erreurs, leur faisant potentiellement gagner des mois qu’ils pourraient autrement investir dans le développement d’outils inexacts. Il vise également à prévenir les fausses alertes qui ralentissent actuellement la recherche en signalant des problèmes qui n’existent pas.
Hendel a déclaré que son innovation permet un nouveau niveau de précision dans l’évaluation des outils avant qu’ils ne soient soumis à des essais cliniques.
Il espère que cela contribuera à accélérer la recherche de remèdes contre la drépanocytose et l’immunodéficience combinée sévère, souvent appelée « maladie du garçon bulle ».
« Cela peut aider au développement de l’édition du génome car il sera beaucoup plus facile de tester de nouveaux outils et de les soumettre ensuite pour approbation, ou de se rendre compte rapidement qu’il y a un problème et de les envoyer pour redéveloppement », a-t-il déclaré au La Lettre Sépharade. « Cela peut considérablement accélérer le temps qu’il faut entre le concept et l’utilisation médicale. »
Il existe actuellement des machines qui recherchent des problèmes avec une modification planifiée du génome, mais elles sont susceptibles de détecter des complications existantes dans l’ADN d’un patient et de confondre cela avec un problème avec la modification.
En collaboration avec des collègues de Bar Ilan et Zohar Yakhini, professeur à l’IDC Herzliya et au Technion-Israel Institute of Technology, Hendel a développé un logiciel qui prend des lectures à partir de machines existantes et élimine 99 % des « faux positifs ». Cela signifie qu’il ne tient pas compte de presque tous les problèmes qui semblent découler de la modification de l’ADN, mais qui ne sont en réalité pas liés à la modification.
En même temps, il analyse le résultat des machines de manière à détecter les « faux négatifs », à savoir les cas où il ne semble pas y avoir de problème avec le montage, mais il y en a un.
« Essentiellement, nous nous débarrassons du bruit qui existe actuellement lorsque nous essayons d’évaluer la précision de l’édition du génome et de réduire les cas où nous manquons des problèmes », a déclaré Hendel.
Il a déclaré que la technologie fera progresser l’utilisation de CRISPR.
« C’est pertinent quand quelqu’un développe une approche CRISPR pour traiter ou guérir une maladie génétique, en utilisant les minuscules ciseaux, et qu’il veut prouver l’exactitude de l’outil aux régulateurs comme la Food and Drug Administration américaine.
«Ils doivent montrer que cela coupe l’ADN au bon endroit et non au mauvais endroit. Ils peuvent utiliser notre outil pour évaluer et illustrer l’étendue de la précision, et si la précision n’est pas conforme aux normes, ils peuvent reconcevoir leur technologie.
« Cela peut potentiellement aider à soutenir un domaine de recherche en pleine croissance en testant de nouvelles percées avec une grande précision », a-t-il déclaré.
