Gamida Cell Ltd., un fabricant de technologies de thérapie cellulaire et immunitaire, a publié mercredi les résultats d’un essai clinique clé de stade avancé de son médicament phare, qui vise à augmenter le succès des greffes de moelle osseuse chez les patients atteints d’un cancer du sang – déclenchant une poussée dans ses actions cotées au Nasdaq.
Les actions de Gamida ont bondi de près de 26% à la bourse américaine mercredi. Les actions ont progressé de 163 % au cours des 12 derniers mois, ce qui a conduit à une valorisation de l’entreprise de 733 millions de dollars. La société a organisé son offre publique initiale d’actions sur le Nasdaq en 2019 pour aider à financer l’essai final du médicament.
L’étude de phase trois a testé l’innocuité et l’efficacité de son médicament omidubicel, précédemment appelé NiCord, chez des patients atteints de cancers à base de sang.
Les données ont montré que l’omidubicel entraînait une récupération plus rapide de la numération globulaire, moins d’infections bactériennes et virales et moins de jours à l’hôpital.
Tous ces « résultats significatifs et représentent des avancées potentiellement importantes dans les soins lorsque l’on considère l’expérience du patient après la greffe », a déclaré Mitchell Horwitz, chercheur principal et professeur de médecine au Duke Cancer Institute, dans un communiqué publié par la société basée à Jérusalem.
Les données provenaient de l’étude internationale, multicentrique et randomisée de phase 3 du médicament, conçue pour évaluer l’innocuité et l’efficacité de l’omidubicel chez les patients atteints d’hémopathies malignes à haut risque subissant une greffe de moelle osseuse par rapport à un groupe de patients ayant reçu un greffe standard de sang de cordon ombilical.
En mai, la société a déclaré que l’étude avait donné des résultats positifs et atteint un objectif majeur – montrant que l’omidubicel entraînait une réduction statistiquement significative du temps nécessaire aux patients pour commencer à fabriquer de nouvelles cellules saines après avoir reçu des cellules souches, ce qui est une étape clé. dans le rétablissement d’un patient après une greffe de moelle osseuse.
L’Omidubicel, qui serait le premier médicament développé par Gamida à arriver sur le marché, augmenterait les chances de succès d’un processus de greffe de moelle osseuse pour les patients qui n’ont pas de donneur de moelle osseuse compatible et disponible rapidement.
Malgré le potentiel curatif de la greffe de moelle osseuse, on estime que plus de 40 % des patients éligibles aux États-Unis ne reçoivent pas de greffe pour diverses raisons, notamment l’absence de donneur compatible.
Aujourd’hui, certains cancers du sang à haut risque ne peuvent être guéris que si le patient subit une greffe de moelle osseuse. À cette fin, une adéquation parfaite doit être trouvée, un processus qui, aux États-Unis, prend en moyenne trois à quatre mois, si le patient a de la chance. Parfois, aucune correspondance n’est trouvée.
Le sang de cordon ombilical – prélevé sur des nouveau-nés – contient des cellules souches, qui peuvent être utilisées pour traiter des maladies. Aujourd’hui, les banques de sang de cordon du monde entier stockent le sang de cordon. Son grand avantage est que, parce qu’il est si « jeune », il n’y a pas besoin d’un appariement complet des tissus et un appariement partiel suffit. La plupart des patients trouvent généralement au moins une unité de sang de cordon qui leur correspond partiellement.
Le problème est que la quantité de cellules dans chaque unité n’est pas énorme, et c’est le nombre de cellules souches dans le sang de cordon qui est essentiel au succès de la transplantation.
Gamida surmonte cette limitation en augmentant le nombre de cellules souches dans une unité de sang de cordon ombilical et en améliorant leurs performances.
La société a déclaré mercredi qu’elle prévoyait de soumettre une demande de licence de produits biologiques à la Food and Drug Administration des États-Unis pour l’omidubicel au cours du second semestre de cette année.
« Nous pensons que l’omidubicel a le potentiel de transformer le domaine de la greffe de moelle osseuse hématopoïétique en élargissant l’accès à ce traitement de thérapie cellulaire potentiellement curatif pour des milliers de patients qui ont besoin d’une greffe mais qui n’ont pas accès à un donneur apparenté compatible », a déclaré Julian. Adams, directeur général de Gamida Cell, fondée en 1998.
