Une nouvelle thérapie israélienne à base de cellules souches, destinée à faire en sorte que le cerveau des personnes atteintes de sclérose en plaques «se répare», s’est révélée prometteuse dans un petit essai clinique, avec plusieurs patients présentant des changements biologiques prometteurs et une invalidité réduite.
NeuroGenesis, une société biopharmaceutique au stade clinique, a testé sa thérapie personnalisée NG-01 sur des patients, en l’administrant de deux manières différentes. Une injection intraveineuse a eu un certain effet, mais les médecins ont observé des changements particulièrement positifs chez les patients qui ont reçu une injection dans le liquide de la moelle épinière.
Sur les 15 patients qui ont reçu des injections rachidiennes, neuf ont par la suite subi une baisse des niveaux de la chaîne légère des neurofilaments (NfL), une protéine qui augmente chez les patients atteints de SEP à mesure que l’invalidité progresse. Dans un groupe témoin qui a reçu des injections de placebo, un seul des 15 patients a connu une telle baisse.
Sur les neuf patients qui ont reçu la thérapie sous forme d’injection rachidienne et dont les niveaux de NfL étaient réduits, tous sauf un ont amélioré leurs scores d’invalidité, même 12 mois plus tard, à la fin de la recherche. L’étude a été évaluée par des pairs et publiée dans la revue Stem Cells Translational Medicine.
Le NfL étant considéré comme un indicateur de la progression de la SEP, il est connu comme un biomarqueur de la maladie. Tal Gilat, PDG de NeuroGenesis, a déclaré au La Lettre Sépharade que le fait que le biomarqueur ait chuté après l’administration de la thérapie est important.
« Nous pensons que notre traitement promet d’améliorer considérablement la vie des patients atteints de SEP progressive et, espérons-le, conduira à un remède contre cette maladie dévastatrice », a-t-il déclaré. « L’étude a montré que pour la première fois une thérapie cellulaire a permis une réduction très significative d’un biomarqueur neurodégénératif bien connu chez les patients souffrant de sclérose en plaques. »
Il a ajouté que la thérapie pourrait bien avoir une pertinence pour d’autres maladies neurodégénératives au-delà de la SEP.
La technologie NeuroGenesis, développée à l’origine au centre médical Hadassah de Jérusalem, consiste à prélever la moelle osseuse du patient. Ensuite, des cellules souches spécifiques sont recueillies à partir de la moelle osseuse et améliorées afin qu’elles puissent favoriser la réparation des neurones endommagés des patients atteints de SEP.
Ces cellules sont ensuite réinjectées dans le système nerveux central du patient, où les cellules se concentrent sur la zone endommagée et régénèrent et réparent les dommages au cerveau.
La société prévoit actuellement un vaste essai clinique multicentrique de phase IIB aux États-Unis et en Israël. Les centres comprendront le centre médical de l’université de Rochester et le centre médical Hadassah. L’étude, qui devrait commencer vers la fin de cette année, recrutera initialement 60 patients.
« La thérapie cellulaire NG-01 permet au cerveau de se réparer, pas seulement de ralentir la progression de la maladie comme ce que font les médicaments actuellement disponibles », a déclaré Gilat. « Dans certains cas, NG-01 a démontré des améliorations spectaculaires et durables de l’invalidité. »
