Des scientifiques israéliens disent avoir mis au point un médicament qui ralentit les dépôts de protéines sur le cerveau qui sont une cause de la maladie d’Alzheimer, et disent qu’il pourrait également être utilisé pour traiter certains cas d’autisme.
L’équipe de l’Université de Tel Aviv à l’origine de la recherche évaluée par des pairs a constaté une amélioration des symptômes des souris. Le plus grand succès, disent-ils, a été une diminution spectaculaire de l’accumulation excessive d’une protéine dans le cerveau appelée tau. La protéine remplit des fonctions importantes dans le cerveau normal, mais chez les patients atteints de la maladie d’Alzheimer, elle a tendance à s’accumuler de manière excessive, à se replier et à avoir une forme anormale.
Les scientifiques ont modifié les génomes des souris pour leur donner un trouble du développement rare appelé syndrome ADNP, qui implique une gamme de symptômes, dont beaucoup sont proches de ceux de la maladie d’Alzheimer.
Pendant des années, la biochimiste Prof. Illana Gozes de l’Université de Tel Aviv a travaillé sur un médicament expérimental pour l’ADNP appelé NAP, qui est basé sur NAPVSIPQ, un extrait d’une protéine essentielle à la formation du cerveau.
Maintenant, elle a utilisé des techniques d’édition du génome pour produire des souris avec ADNP et examiner l’impact de la NAP sur les différents symptômes. Elle a illustré une forte réduction de l’accumulation de tau et a déclaré que si le même effet était observé dans des essais sur l’homme, cela pourrait faire du médicament un bon candidat pour prévenir l’apparition de la maladie d’Alzheimer.
« C’est la première fois que nous examinons l’impact de la NAP à l’aide d’un modèle animal modifié du génome, et il semble qu’elle protège contre les mêmes dépôts que ceux que l’on trouve dans le cerveau des personnes atteintes de la maladie d’Alzheimer », a déclaré Gozes au La Lettre Sépharade.
« Chez les gens, plus il y a de dépôts, plus nous avons tendance à voir de démence, donc c’est très positif. »
Indépendamment de la réduction des accumulations de tau, les modifications de l’activité électrique du cerveau qui sont communes aux patients atteints de la maladie d’Alzheimer ont été réduites après l’administration de NAP, a déclaré Gozes.
Son équipe, qui comprenait le Dr Gideon Carmon, a également observé une diminution d’autres symptômes associés à l’ADNP, notamment un développement ralenti et des problèmes de marche.
L’un des symptômes de l’ADNP est le trouble du spectre autistique, et Gozes a déclaré qu’elle espérait que les résultats positifs de l’expérience en laboratoire indiquent que la NAP pourrait aider à traiter certains cas de TSA – ceux causés par l’ADNP et « beaucoup » d’autres.
« Cette étude est une étape importante sur la voie du développement d’un ou de plusieurs médicaments qui aideront les enfants atteints d’autisme résultant de mutations génétiques, ainsi que les patients atteints de la maladie d’Alzheimer », a déclaré Gozes.
